Gentherapie
Die Gentherapie hat sich im letzten Jahrzehnt verbessert und wurde bereits erfolgreich zur Behandlung bestimmter primärer Immundefekte eingesetzt.[23]
Die ersten klinischen Studien mit einem γ-retroviralen Vektor zeigten eine klare Wirksamkeit bei Patienten mit SCID, hereditärem Adenosindesaminase-Mangel, Wiskott-Aldrich-Syndrom und chronischer Granulomatose.[4] Allerdings trat bei einer Reihe der Behandelten eine Leukämie auf. Inzwischen sind Vektoren mit vergleichbarer Wirksamkeit und einem verbesserten Sicherheitsprofil entwickelt worden, die sich in klinischen Studien befinden.[4] Gentherapien werden generell nur durchgeführt, wenn andere Therapieoptionen nicht mehr zur Verfügung stehen.